Innovationen Backstage | AiCuris-Team erhält Deutschen Zukunftspreis 2018

Die beiden Wissenschaftler erhielten den Preis für ihre bahnbrechenden Forschungs- und Entwicklungsleistungen auf dem Gebiet der Anti-Infektiva-Forschung. Ihr Projekt „Schutz bei fehlendem Immunsystem - die lebensrettende Innovation gegen gefährliche Viren" wurde von einer Jury unabhängiger Experten aus Wissenschaft und Industrie als eines von drei nominierten herausragenden deutschen Forschungs- und Entwicklungsprojekten ausgewählt. Prof. Dr. Rübsamen-Schaeff und Dr. Holger Zimmermann erhielten die Ehrung am gestrigen Abend vom Bundespräsidenten Frank-Walter Steinmeier im Rahmen einer festlichen Veranstaltung.

Prof. Dr. Helga Rübsamen-Schaeff und Dr. Holger Zimmermann ist es mit ihrem Team gelungen, erstmals einen Wirkstoff (Letermovir)^* zu identifizieren und zu entwickeln, der Patienten mit einem schwachen oder fehlenden Immunsystem effektiv vor Infektionen mit dem Humanen Cytomegalievirus (CMV) schützt. In einem neu gegründeten Unternehmen, AiCuris, entwickelten sie ein Medikament, das neue Perspektiven in der Transplantationsmedizin erschließt. Im Jahr 2012 hat AiCuris Letermovir an MSD (Handelsname von Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., USA) lizenziert, die Vermarktungspartner von AiCuris wurden. Heute ist das Medikament zugelassen und steht weltweit Patienten zur Verfügung, die sich einer Knochenmark-Transplantation unterziehen und für die eine CMV-Infektion ein lebensbedrohliches Risiko darstellt.

^* Letermovir gehört zu einer neuen Klasse nicht-nukleosidischer CMV-Inhibitoren (3,4-Dihydrochinazoline) und blockiert die Virusreplikation über die gezielte Hemmung des viralen Terminase-Komplexes. Kreuzresistenzen zu bereits vorhandenen Medikamenten anderer Wirkstoffklassen bestehen aufgrund des völlig neuen Wirkprinzips nicht. Letermovir ist gegen Viren, die gegenüber CMV-DNA-Polymerase-Inhibitoren resistent sind, voll wirksam. Letermovir wirkt selektiv gegen das humane Cytomegalovirus und ist nicht gegen andere Viren aktiv. Letermovir hat in den USA sowie in Europa und Japan den Orphan-Drug-Status zur Prävention von CMV-Erkrankungen in Risikopatienten erhalten.

Hintergrund - Schutz bei fehlendem Immunsystem

Für viele Patienten mit Blutkrebs ist die Transplantation von Knochenmark die letzte Hoffnung auf Heilung. Bei diesem Verfahren wird das körpereigene Knochenmark und damit auch die Krebszellen zerstört und durch das Knochenmark eines Spenders ersetzt. Damit der Körper des Patienten das fremde Knochenmark auch annimmt, wird im Vorfeld zusätzlich das Immunsystem für einige Zeit ausgeschaltet. Aufgrund der extremen Immunschwäche nach Transplantationen haben Empfänger von Stammzelltransplantationen, die Träger von CMV sind, ein extrem hohes Risiko, eine CMV-Infektion zu entwickeln, die zu Transplantatversagen mit Todesfolge führen kann.

Das vom AiCuris-Team entwickelte innovative Medikament bietet zum allerersten Mal die Möglichkeit einer prophylaktischen Behandlung gegen CMV-Infektionen. Der darin enthaltene Wirkstoff Letermovir gehört einer neuen chemischen Klasse an und unterscheidet sich damit von allen bisher gegen CMV-Infektionen eingesetzten Substanzen. Er ist somit keine einfache Weiterentwicklung, sondern wirkt nach einem völlig neuartigen Prinzip: Er greift eine virusspezifische Struktur an, für die es im menschlichen Organismus keine Entsprechung gibt, und verhindert damit die Replikation und in der Folge die Ausbreitung des Virus im Körper.

CMV ist ein weitverbreitetes Virus. Heute sind ca. 50 Prozent der Bevölkerung in den Industriestaaten CMV-seropositiv. Das bedeutet, sie sind schon einmal mit dem Virus in Berührung gekommen oder haben eine Infektion durchlaufen und tragen daher CMV-Antikörper im Blut. In den sich entwickelnden Ländern beträgt die Durchseuchung der Bevölkerung 90-100 Prozent. Personen mit einem intakten Immunsystem zeigen nach einer erstmaligen Infektion mit dem Virus selten Symptome, aber das Virus bleibt lebenslang im Körper erhalten. Bei einem geschwächten Immunsystem kann CMV sich reaktivieren und zu schweren Erkrankungen diverser Organe führen, mit Schädigung des Magen-Darm-Trakts, Lungenentzündungen oder einer Infektion der Augen (Retinitis) mit dem Risiko der Erblindung. Zwar gibt es Arzneimittel gegen CMV, doch sie haben starke Nebenwirkungen und können bei Knochenmark-Empfängern nicht zum vorbeugenden Schutz eingesetzt werden.

Medikament mit großem Potenzial

Für Empfänger von Knochenmark ist Letermovir das einzige vorbeugend gegen eine CMV-Infektion wirksame Medikament. Sein Potenzial ist groß, da die Zahl der Knochenmark-Transplantationen weltweit stetig steigt. Schätzungen zufolge sind etwa 40.000 der weltweit rund 60.000 Patienten pro Jahr, die eine Knochenmark-Transplantation erhalten durch das Virus gefährdet. Weitere Anwendungen könnten folgen: etwa für AIDS-Patienten, Neugeborene, Empfänger anderer Spenderorgane und bei anderen Bedingungen, bei denen das Immunsystem geschwächt ist. Derzeit läuft eine Studie zum Einsatz bei Nierentransplantationen. AiCuris hat bis heute Vorab- und Meilensteinzahlungen in Höhe von 260 Millionen Euro erhalten. Darüber hinaus ist AiCuris am weltweiten Umsatz mit dem Arzneimittel beteiligt. Analysten rechnen in der Spitze mit einem weltweiten Umsatz im hohen dreistelligen Millionen-Euro-Bereich. Das Unternehmen hat zudem eine Option auf die gemeinsame Vermarktung in einigen europäischen Ländern.

Prof. Dr. rer. nat. Helga Rübsamen-Schaeff war seit Gründung bis 2015 CEO der AiCuris Anti-Infective Cures GmbH, die als Ausgliederung der Anti-Infektiva-Forschung der Bayer Healthcare im Jahr 2006 entstand. Zuvor hatte sie bei Bayer diesen Bereich als Senior Vice President geleitet. Im März 2015 legte Prof. Rübsamen-Schaeff ihre Position als CEO der AiCuris nieder und übernahm den Vorsitz des Wissenschaftlichen Beirats. Vor ihrer Karriere bei Bayer war sie Wissenschaftliche und Geschäftsführende Direktorin am Chemotherapeutischen Forschungsinstitut Georg-Speyer-Haus in Frankfurt.

Bevor Dr. rer. nat. Holger Zimmermann zum CEO von AiCuris ernannt wurde, war er zwei Jahre als Geschäftsführer und stellvertretender CEO und sechs Jahre als Chief Scientific Officer für das Unternehmen tätig. Er war Teil des Spin-Outs, aus dem AiCuris 2006 hervorging. Als CSO leitete Dr. Zimmermann die Virologie-Abteilung und war als Projektleiter für das HCMV-Portfolio verantwortlich, das 2012 an MSD lizenziert wurde. Zuvor war Dr. Zimmermann bei der Bayer HealthCare beschäftigt, zuletzt als Labor- und Projektleiter in der Virologie.

(Quelle: MC Services AG)